La thérapie génique sort-elle de la médecine expérimentale ?

En partenariat avec Le Quotidien du Médecin et Nice Matin

Pour la première fois dans l’histoire de la médecine on envisage de soigner un patient non pas avec un médicament, ni même avec une greffe d’organes ou de cellules, mais en introduisant un gène dans certaines cellules du malade à la place du gène déficient. Ajouter un gène dans une cellule c’est une modification définitive de la fonction de celle-ci. Corriger un gène où lui donner une nouvelle possibilité c’est la thérapie génique qui peut s’appliquer à l’homme. Les progrès à venir sont dus à l’essor de la biologie moléculaire. Par ailleurs la meilleure maitrise de l’introduction des dans la cellule cible par de virus inoffensifs ouvrent de grandes perspectives.Quels sont les progrès de cette thérapie génique dont Théodore Friedmann avait inventé le concept en 1972. C’est ce que nous verrons avec notre invité le professeur Alain Fischer qui a reçu en 2015, le Japan Prize pour ses travaux pionniers sur la thérapie génique récompensé la même année que Théodore Friedmann dans la catégorie « science médicale et médicinale ». Dans les années 2000, le professeur Alain Fischer , médecin, professeur d’immunologie pédiatrique et chercheur en biologie, directeur de l’Institut hospitalo-universitaire Imagine à l’hôpital Necker Enfants malades, en lien avec le professeur Marina Cavazzana et son équipe de recherche mènent un essai sur les enfants-bulle (des enfants atteints d’une maladie immunitaire sévère les conduisant inexorablement à la mort en l’absence de greffe de moelle osseuse compatible). Devant la survenue de complications inattendues il a fallu que les équipes abandonnent ce procédé et se remettent au travail pour définir un nouveau type de vecteurs viraux moins agressifs. C’est le deuxième essai de 2010 dont les résultats prometteurs viennent d’être publiés fin 2014. D’autres maladies rares pourraient être élues. Certains cancers en sont déjà la cible et pourraient en bénéficier. Alors, quels sont les espoirs, et quelles sont les craintes que cette thérapie génique entraîne, sera-t-elle transmissible à la descendance Peut-on s’attendre à maîtriser sur le long terme ces effets des gènes ?Le professeur Alain Fischer répondra aux questions avec la clarté qu’on lui connaît.